Sindromi mielodisplastiche

Si tratta di un gruppo di patologie del sangue estremamente eterogenee che interessano il midollo osseo. Sono dovute al danneggiamento delle cellule staminali del midollo osseo e si caratterizzano per una carenza delle cellule del sangue. Questo può avere delle ampie conseguenze cliniche, da forme di sola anemia fino ad un midollo osseo severamente compromesso e manifestazioni cliniche di una fase pre-leucemica. 

Colpiscono in particolare le persone anziane oltre i 70 anni di età e spesso all’esordio sono asintomatiche, la diagnosi è in molti casi tardiva. 

Sintomi e decorso 

La manifestazione della malattia è piuttosto variabile. Qualche volta una forma iniziale della Sindrome mielodisplastica viene riconosciuta accidentalmente durante un normale controllo medico o per un’altra indicazione. In altri casi, la manifestazione clinica può essere pronunciata e peggiorare rapidamente.  

Al suo esordio la malattia si manifesta in genere con anemia, piastrinopenia e leucopenia. L’anemia (carenza di emoglobina e globuli rossi) è il sintomo che accomuna tutti i pazienti e determina stanchezza, mancanza di resistenza fisica, tachicardia e crampi alle gambe. La piastrinopenia è la riduzione del numero di piastrine nel sangue e può causare emorragie. La leucopenia è la diminuzione di globuli bianchi nel sangue, può essere causa di infezioni ricorrenti. 

Trattamento 

Il trattamento principale include un monitoraggio clinico e un supporto di trasfusione, laddove necessario: le piastrine e il sangue donato dai volontari possono essere dati per supportare i pazienti ed alleviare i sintomi relativi ad anemia o tendenza al sanguinamento. 

I farmaci sono un’altra scelta da considerare, in generale inducono il midollo osseo a produrre più cellule ematiche (citochine ematopoietiche) e cercano di ritardare l’evoluzione leucemica (agenti ipometilanti) 

Quando la malattia diventa più aggressiva, nei pazienti giovani, la strategia di elezione è il trapianto di midollo osseo allogenico (da un donatore sano), talvolta preceduto da un trattamento con chemioterapia che utilizza regimi simili a quelli della leucemia acuta