Studio di fase II con trabectedina per il trattamento di giovani adulti e adulti affetti da condrosarcoma mesenchimale (HEY1-NOCOA2 positivo) scheletrico e extra-scheletrico in fase avanzata di malattia.

PI: Dr.ssa Silvia Stacchiotti 

Questo Studio Clinico è uno studio di fase 2 a braccio singolo, che ha lo scopo di valutare l’attività del farmaco antitumorale trabectedina (già noto per la sua attività in alcuni sarcomi dei tessuti molli caratterizzati da riarrangiamento cromosomico) in pazienti giovani adulti (di età ≥16 anni) o adulti affetti da condrosarcoma mesenchimale HEY1-NCOA2 riarrangiato (ovvero con presenza della fusione genica HEY1-NCOA2 confermata da test molecolari), a partenza scheletrica o extra-scheletrica, in fase avanzata di malattia (localmente avanzato o metastatico, ovvero con una malattia non suscettibile di trattamento chirurgico o radioterapico), in progressione.  

I pazienti che possono partecipare a questo studio devono aver ricevuto almeno una prima linea di trattamento chemioterapico con antracicline, e tutti coloro che entreranno nello studio riceveranno tutti la trabectedina e saranno seguiti attentamente con controlli regolari per valutare l’efficacia del trattamento e monitorare eventuali effetti collaterali. I partecipanti allo studio continueranno a ricevere trabectedina fino a progressione di malattia, tossicità intollerabile, decisione clinica e/o volontà del paziente di sospendere il trattamento in studio. 

È prevista anche, un’analisi biologica opzionale volta a ricercare una correlazione fra la risposta al trattamento antitumorale con il profilo molecolare e immunologico.