Studio di fase II su lurbinectedina e irinotecan in pazienti adulti e giovani adulti con tumore desmoplastico a piccole cellule rotonde (DSRCT) avanzato.

Questo studio clinico è uno studio multicentrico, prospettico, di fase II, a braccio singolo e in aperto, promosso dall’Italian Sarcoma Group (ISG) e dallo Spanish Sarcoma Group (GEIS), volto a valutare l’attività della combinazione di lurbinectedina e irinotecan in pazienti di età ≥15 anni affetti da tumore desmoplastico a piccole cellule rotonde (DSRCT) con traslocazione EWSR1-WT1, in fase avanzata (localmente avanzata o metastatica), di malattia, in progressione dopo chemioterapia a base di antraciciline, dalla seconda alla quarta linea di trattamento. 

I pazienti inclusi nello studio riceveranno la combinazione sperimentale di lurbinectedina e irinotecan e saranno sottoposti a controlli clinici e radiologici periodici per valutare l’attività del trattamento e monitorare la sicurezza. Il trattamento sarà proseguito fino a progressione di malattia, tossicità non accettabile, scelta del Paziente o decisione clinica. 

Lo studio prevede inoltre un programma di ricerca traslazionale volto a caratterizzare il profilo genomico e trascrittomico della malattia. Saranno raccolti campioni tumorali e campioni di sangue periferico in diversi momenti dello studio al fine di approfondire i meccanismi biologici della malattia e identificare potenziali biomarcatori predittivi.