Studio di fase 4 a braccio singolo, in aperto, su nirogacestat in donne adulte in età fertile con fibromatosi desmoide (AF)

Questo studio clinico è uno studio di Fase 4 volto a valutare nirogacestat in donne adulte in premenopausa affette da fibromatosi desmoide (AF). L’obiettivo principale dello studio è caratterizzare la tossicità di nirogacestat sulla funzionalità ovarica, in termini di incidenza degli eventi di tossicità ovarica (OT) e il tasso di recupero della funzione ovarica nelle pazienti trattate con nirogacestat. Saranno inoltre valutate efficacia, sicurezza e tollerabilità del trattamento. 

La DA è una forma rara di tumore dei tessuti molli, caratterizzata da una crescita localmente aggressiva. Nirogacestat è un farmaco ad attività inibitoria delle gamma-secretasi, che agisce su un meccanismo coinvolto nella crescita delle cellule tumorali, con l’obiettivo di rallentarne o controllarne lo sviluppo.  

Lo studio è rivolto a donne in età fertile, di età compresa tra 18 e 40 anni, in premenopausa e con ciclo mestruale regolare, affette da malattia sintomatica o in progressione che richieda un trattamento sistemico.  

Lo studio è aperto anche a Pazienti che abbiano ricevuto precedenti trattamenti chemioterapici o radioterapici, purché ancora in premenopausa al momento dell’ingresso in studio. Non sono invece eleggibili donne che abbiano ricevuto terapie note per essere responsabili di un danno e permanente sulla funzione ovarica, come alcune chemioterapie gonadotossiche o radioterapia pelvica. 

Il trattamento prevede l’assunzione orale di nirogacestat due volte al giorno, in cicli di 28 giorni, fino a un massimo di 24 cicli.