Le leucemie mieloidi acute (AML) sono tumori rari e aggressivi del tessuto ematopoietico. Le caratteristiche genetiche definiscono diverse categorie di rischio. Le AML ad alto rischio (High-Risk, HR-AML) sono caratterizzate da un alto tasso di recidiva e da esiti clinici per lo più sfavorevoli. Per questo motivo rappresentano una urgente esigenza medica non soddisfatta ed una tematica di ricerca attuale.

Oltre alla genetica, recenti studi fanno emergere il ruolo del microambiente tumorale (TME), ed in particolare del sistema immunitario, come altro fattore determinante delle dinamiche e della prognosi della malattia.

Questo progetto mira a studiare la malattia nelle sue varie sfaccettature e il suo microambiente, accettando la sfida di comprenderne le complesse interazioni.

Il progetto prevede uno studio clinico prospettico non interventistico che coinvolge pazienti con diagnosi di HR-AML ed è stato approvato dagli organi competenti. Attraverso un approccio multidisciplinare, miriamo a:

1) analizzare a livello di singola cellula (single-cell) le dinamiche della malattia e del sistema immunitario in pazienti sottoposti a trattamento farmacologico e a trapianto di midollo osseo;

2) applicare la tecnica di multiomica spaziale e la patologia digitale su tessuto malato per scoprire nuovi parametri che caratterizzano queste dinamiche;

3) comprendere i meccanismi di resistenza della malattia, identificare biomarcatori predittivi e validarli in modelli sperimentali 'ad hoc'.

Tutto questo sarà possibile grazie alla preziosa collaborazione dei nostri pazienti che decideranno di partecipare a questo studio, combinato con l'esperienza decennale in clinica e ricerca traslazionale nelle malattie ematologiche di una rete di onco-ematologi, immunologi e patologi e le tecnologie più avanzate e all'avanguardia. I risultati del nostro progetto avranno il potenziale di innovare i percorsi diagnostici e le strategie terapeutiche nell'AML e migliorare gli esiti dei pazienti, e porteranno ad una revisione dello standard attuale di diagnosi e cura della leucemia mieloide acuta ad alto rischio.