La struttura della Direzione Scientifica è stata disegnata allo scopo di assistere i ricercatori sperimentali e clinici nell'utilizzo delle risorse economiche e umane disponibili. Questo modello garantisce la necessaria interattività tra i diversi gruppi di ricerca, senza limitare l'indipendenza dei singoli ricercatori, nel contesto del Piano di ricerca strategico dell'Istituto.

Le responsabilità della direzione scientifica tradizionalmente sono: il coordinamento delle attività di ricerca e formazione, la pianificazione della politica scientifica e la valutazione dei progetti scientifici (Comitato di Direzione Scientifica), la gestione dei rapporti istituzionali con le autorità sanitarie a livello regionale e nazionale; il sostegno ai ricercatori in cerca di finanziamenti pubblici e privati (Grant Office); l'accesso alle risorse informative a sostegno dei programmi di ricerca in corso (Biblioteca biomedica); il miglioramento della comunicazione e la collaborazione tra tutte le istituzioni lombarde collegate all'oncologia (Rete Oncologica Lombarda); la supervisione della comunicazione scientifica dell'Istituto, la promozione della salute attraverso un'efficace comunicazione con il grande pubblico, e lo sviluppo di materiali didattici per i pazienti (Ufficio di comunicazione).

Lavorando in stretta collaborazione con l'Ufficio di Trasferimento Tecnologico (TTO), la Direzione Scientifica promuove la cultura del brevetto tra i ricercatori, facilita la conversione dei risultati della ricerca in prodotti e servizi innovativi, promuove la valorizzazione economica dei brevetti e delle scoperte scientifiche e il loro trasferimento al mercato con la collaborazione di industrie farmaceutiche e biotecnologiche.

Ogni anno la Direzione Scientifica organizza una Giornata della ricerca. L'incontro offre l'occasione per un consuntivo dei risultati scientifici raggiunti e per delineare uno spaccato del futuro della ricerca. Nel corso dell'evento vengono inoltre presentati e premiati  i lavori di giovani ricercatori più meritoevoli (Premi Giovani Ricercatori e il Premio speciale Maria Bambina Besana).