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Studi di Ricerca clinica aperti all'arruolamento della S.C. Pediatria

Sistema nervoso centrale.

Vengono curati tutti gli istotipi tipici dell'infanzia, anche quando compaiano nel giovane e nell'adulto (es. medulloblastoma, tumori a cellule germinali).

Sono aperti studi osservazionali per il medulloblastoma metastatico e a rischio standard in attesa dell'elaborazione di protocolli europei, attualmente in fieri.

Sono aperti studi mono-istituzionali per i gliomi a basso grado di malignità . Per il gliomi maligni è stato aperto uno studio europeo randomizzato in aperto per la valutazione dell'attività di bevacizumab. Ne siamo il centro coordinatore per l'Italia. Per le neoplasie intrinseche del ponte encefalico è in corso uno studio che prevede radioterapia e l'associazione concomitante e successiva di un anticorpo monoclonale anti-EGFR nimotuzumab e vinorelbina.

Prosegue l'arruolamento dei pazienti con neoplasie a cellule germinali nei protocolli mono-istituzionali in attesa dell'attivazione dei protocolli europei.

Lo studio Nazionale (AIEOP) relativo all'ependimoma prosegue l'arruolamento. Si tratta di un protocollo osservazionale che stratifica la terapia adiuvante dei pazienti in base al grado di anaplasia (dopo revisione centralizzata dei preparati istologici) ed al risultato chirurgico. Oltre alla radioterapia conformazionale per tutti i pazienti (sopra ai 12 mesi di età) è previsto l'uso della chemioterapia per i pazienti con residuo neoplastico o con anaplasia. Solo i pazienti al di sotto dei 3 anni di età, operati in maniera completa e con tumore non anaplastico, non effettuano la radioterapia. Sulla base di molti dati di trattamento e risultati del protocollo AIEOP verrà aperto un studio europeo a cura della SIOP.

Sarcomi delle parti molli

I protocolli di studio e cura attualmente aperti nel nostro centro sui sarcomi delle parti molli sono sviluppati nell'ambito europeo del European pediatric Soft Tissue Sarcoma Study Group (EpSSG).

Nel dettaglio, per i pazienti con RMS localizzato è aperto il protocollo EpSSG RMS 2005, che prevede una doppia randomizzazione, ovvero: a) nella fase iniziale, valutazione del ruolo di una intensificazione nell'uso delle antracicline; b) valutazione del significato di una terapia di mantenimento dopo una terapia di induzione.

Per i sarcomi non-rabdomiosarcoma, vi è il protocollo EpSSG NRSTS 2005, qui coordinato, che prevede un trial dedicato ai sarcomi sinoviali e uno ai sarcomi "di tipo adulto", in cui viene in particolare valutato il ruolo della chemioterapia adiuvante in questi tumori.

Infine è aperto il protocollo Bernie per i pazienti metastatici, che utilizza la terapia standard più intensa con l'aggiunta dell'anticorpo monoclonale anti-VEGF bevacizumab.

Sarcomi ossei

È in corso di apertura il protocollo ISGOS2, uno studio che prevede l'uso di Mifamurtide per i pazienti per i pazienti che esrimono sul campione istologico del tumore la proteina PgP.

È aperto il protocollo per il sarcoma di Ewing ad altissimo rischio (metastasi ossee ed osteomidollari alla diagnosi) di cui la Divisione è il centro coordinatore italiano: studio pilota comprendente una window-therapy con cisplatino, chemioterapia intensiva, radioterapia, consolidamento con chemioterapia immunosoppressiva non mieloablativa e allotrapianto di cellule emopoietiche.

Tumore di Wilms

La pediatria coordina il Protocollo Diagnostico Terapeutico Tumore di Wilms 2003 dell'AIEOP. Il trattamento di questa neoplasia è oggi piuttosto standardizzato, e prevede una scelta dei farmaci chemioterapici e della radioterapia tenendo in considerazione il livello di estensione della malattia all'esordio (lo stadio) e della presenza o meno all'esame istologico di cellule definite anaplastiche. La fase chirurgica, che consiste nella asportazione di tutto il rene ammalato, viene normalmente eseguita alla diagnosi, ma talvolta si rende necessaria una fase di chemioterapia di un mese per ridurre la neoplasia prima che venga operata. È inoltre prevista la raccolta di un campione di tessuto tumorale da ciascun caso, al fine di condurre studi biologici.

Linfomi non Hodgkin

Bambini affetti da linfoma linfoblastico e da linfoma a grandi cellule anaplastiche sono curati secondo due protocolli elaborati in collaborazione con il Gruppo Europeo "European Inter-group for Childhood non-Hodgkin-Lymphoma (EICNHL)". Bambini affetti da altre forme di linfomi non Hodgkin sono tratti secondo piani di cura istituzionali (in particolare i pazienti affetti da linfoma di Burkitt).

Linfomi di Hodgkin

È aperto uno studio monoistituzionale che ha lo scopo di valutare la risposta al trattamento come parametro per ridurre gli effetti a distanza (la radioterapia viene omessa nei pazienti che ottengo la remissione completa con la chemioterapia).

Neuroblastoma

Sono aperti protocolli internazionali per il 1) neuroblastoma metastatico o localizzato con marcatori biologici sfavorevoli; 2) neuroblastoma localizzato con marcatori biologici favorevoli.

È aperto uno studio di fase 2 per I pazienti con neuroblastoma alla ricaduta.

Istiocitosi a cellule di Langerhans

È aperto lo studio "LCH-IIITreatment protocol of the third international study for Langerhan'sc ell histiocytosis", che si propone di valutare la risposta al trattamento dei diversi gruppi di pazienti, valutare la percentuale di ricadute nei diversi gruppi, compresa la mancata risposta o la riattivazione durante il trattamento, valutare la morbidità (tossicità ed incidenza permanenti) nei diversi gruppi di pazienti.

Tumori rari

Il "Progetto TREP" si occupa di quelle neoplasie caratterizzate da un'incidenza inferiore ai 2 casi/1.000.000 di bambini e che non sono incluse in protocolli di trattamento AIEOP. Si tratta di un gruppo eterogeneo di neoplasie come carcinomi nasofaringei, carcinomi della tiroide, neoplasie pancreatiche, melanoma, carcinomi gastrointestinali, carcinomi adrenocorticali e altri. Il nostro gruppo è co-coordinatore di tale progetto, che è iniziato nel 2000 e ha permesso di raccogliere dati di tipo epidemiologico, produrre linee guida per la diagnosi e il trattamento di questi tumori, creare un network di collaborazione con altri specialisti, in particolare dell'adulto, attivare studi biologici.

In particolare, vengono coordinati del nostro gruppo i sottoprogetti relativi a tumori della tiroide, carcinomi del rinofaringe, melanomi, neoplasie delle ghiandole salivari e carcinomi del colon. È in apertura un protocollo per i pazienti affetti da melanoma in stadio avanzato che esprima la mutazione di BRAF.

Tumori del fegato

Vi è un'attiva collaborazione del gruppo all'interno del gruppo SIOPEL. I pazienti sono attualmente trattati secondo le linee guida definite a livello euroupeo in attesa dell'apertura del protocollo SIOPEL7.

Tumori a cellule Germinali non SNC.

Vengono curate tutte le sedi tipiche dell'infanzia (gonadi ed extragonadi). La divisione coordina il protocollo AIEOP: l'arruolamento è in corso. Si tratta di uno studio osservazionale : gli stadi I ( malattia completamente asportatata e normalizzazione dei markers sierici ) vengono mantenuti in controllo dopo la chirurgia, mentre gli altri stadi (II-III-IV) ricevono il trattamento sistemico modulato in base alla sede della malattia e allo stadio.

Ultimo aggiornamento: mercoledì 16 maggio 2012