Questi studi hanno lo scopo di capire qual è la dose massima del farmaco che può essere tollerata dall'uomo senza la comparsa di effetti tossici. Vengono effettuati su persone sane: di solito si tratta di poche persone.
In questa fase gli studi hanno come obiettivo principale di valutare l'efficacia del farmaco contro determinate patologie. Vengono condotti su persone malate, generalmente con caratteristiche cliniche simili: l'efficacia della nuova molecola viene valutata sia dal punto di vista dell'eventuale prolungamento della sopravvivenza (il farmaco in questo caso aiuta a vivere più a lungo) sia dal punto di vista della qualità della vita (il farmaco migliora le condizioni generali dei pazienti cui viene somministrato).
Se il nuovo farmaco ha dimostrato nelle fasi precedenti di avere un'attività almeno pari a quella dei farmaci già in uso, allora si confronta la sua attività con quella delle migliori terapie farmacologiche disponibili in quel momento: è la fase III della sperimentazione clinica.
È lo studio degli effetti collaterali che possono verificarsi con l'impiego del nuovo farmaco su vasta scala. La fase IV viene definita anche "della sorveglianza post-marketing": è effettuata su molecole che hanno già ottenuto dalle autorità sanitarie i permesi necessari alla loro utilizzazione.
Le diverse fasi in cui viene suddivisa, fanno capire con chiarezza le regole che ogni sperimentazione clinica è tenuta a rispettare. Nessun farmaco - come nessuna procedura diagnostica o terapeutica - può accedere alla fase successiva se non ha dato risultati positivi in quella precedente. Nella tabella, in sintesi, le fasi degli studi sperimentali per i nuovi farmaci.